欧美日韩成人在线,337P粉嫩日本亚洲大胆艺术,色综合久久久无码中文字幕波多,麻豆人妻少妇精品无码专区


化工儀器網(wǎng)首頁>資訊中心>時(shí)事熱點(diǎn)>正文

一針1300萬天價(jià)藥物獲批臨床試驗(yàn) SMA藥物均落地中國市場(chǎng)
2022年01月20日 16:27:06 來源:化工儀器網(wǎng) 作者:江魚 點(diǎn)擊量:7437

諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在華藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得默示許可。如今,全球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚中國市場(chǎng)。

  【化工儀器網(wǎng) 時(shí)事熱點(diǎn)】近日,中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示,諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)于2021年10月21日提交的在華藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得默示許可。如今,全球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚,解決了此前無藥可治的窘境。其中,渤健諾西那生鈉已納入2021年新版醫(yī)保藥品目錄,從此前50多萬一針下降到3.3萬一針。
 
  SMA即脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。該種疾病的特點(diǎn)是使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發(fā)病于嬰幼兒,可能表現(xiàn)為肌張力減退,頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢(shì)、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進(jìn)展,運(yùn)動(dòng)功能逐漸減退。由于新生兒患兒肌肉沒有力氣,可能會(huì)被誤診為缺血缺氧性腦病,或者因全身沒有力氣,誤診為腦癱或運(yùn)動(dòng)障礙,SMA誤診率極高,這也變相導(dǎo)致治療難度升級(jí)。SMA患者不僅壽命短,該病種還嚴(yán)重影響患者及看護(hù)者生活質(zhì)量。
 
  本次獲批臨床的Zolgensma是一種基因療法,通過提供人類SMN基因的功能副本,通過單次靜脈注射持續(xù)的SMN蛋白表達(dá)來阻止疾病的進(jìn)展,從而解決SMA的遺傳根源。該藥由AveXis公司開發(fā),2019年5月被FDA批準(zhǔn)用于治療2歲以下、SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患兒。
 
  Zolgensma作為全球首個(gè)SMA一次性基因療法,定價(jià)212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元),也被稱為“史上最貴藥物”。目前Zolgensma已在40多個(gè)國家獲批,據(jù)諾華的財(cái)報(bào),2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元,同比增長151%,2021年上半年銷售額為6.34億美元,同比增長69%,
 
  目前,球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA治療藥物。除諾華Zolgensma剛在中國獲批臨床試驗(yàn)外,羅氏的Evrysdi也于2021年6月在中國獲批上市,成為首個(gè)在中國獲批治療SMA的口服治療藥物。此外,全球范圍內(nèi)SMA領(lǐng)域相關(guān)在研藥物也有十幾款處在不同的臨床階段。
 
  值得一提的是渤健諾西那生鈉于2021年12月被納入最新醫(yī)保目錄,價(jià)格降至33000/支,降幅超90%。Spinraza于2019年2月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn),用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%),這也是國內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。此前Spinraza國內(nèi)定價(jià)接近70萬一支,2021年調(diào)整價(jià)格后降到55萬/針,2021年12月,渤健諾西那生鈉被納入最新醫(yī)保目錄。2022年初,新版國家醫(yī)保藥品目錄落地,北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位SMA患者接受了渤健諾西那生鈉注射液、治療,該藥從70多萬降價(jià)至3萬多,大大減輕相應(yīng)群體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
 
  然而也要看到,即使藥物已經(jīng)進(jìn)入中國市場(chǎng),藥物費(fèi)用大幅降低,但許多家庭收入仍在該費(fèi)用面前杯水車薪,成為壓垮整個(gè)家庭的“一根稻草”。如何讓天價(jià)藥適用于普羅大眾,真正變成救命藥,也將是整個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)的下一個(gè)努力方向。
 
  (資料來源:21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)網(wǎng))
關(guān)鍵詞

相關(guān)閱讀 Related Reading

查看更多+
  • 敢為科技獲基石資本數(shù)千萬融資 加碼能源電力智能監(jiān)測(cè)賽道

    武漢敢為科技完成數(shù)千萬人民幣融資,基石資本獨(dú)家投資。敢為科技憑借高精度光學(xué)感知與AI融合技術(shù),打破國外壟斷,產(chǎn)品廣泛應(yīng)用于能源電力...
    2025-06-18 11:23:38
  • 山東出臺(tái)50條財(cái)政政策 進(jìn)一步支持民營經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展

    山東省財(cái)政廳印發(fā)《進(jìn)一步支持民營經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展若干財(cái)政政策》,提出了10個(gè)方面、50條具體的政策,為民營經(jīng)濟(jì)發(fā)展助力賦能。
    2025-06-17 10:36:14
  • 北京重點(diǎn)領(lǐng)域設(shè)備購置與更新改造貸款貼息政策更新

    近日,北京市發(fā)改委印發(fā)《關(guān)于開展重點(diǎn)領(lǐng)域設(shè)備購置與更新改造貸款貼息的實(shí)施方案》,進(jìn)一步加大對(duì)科技創(chuàng)新與研發(fā)等八大重點(diǎn)領(lǐng)域設(shè)備購置與...
    2025-06-16 11:30:28
  • 2025國家自然基金委與蓋茨基金會(huì)全球健康合作項(xiàng)目申報(bào)啟動(dòng)

    近日,國家自然科學(xué)基金委員會(huì)(NSFC)與蓋茨基金會(huì)(GF)發(fā)布2025全球健康合作研究項(xiàng)目指南,在線申報(bào)接收期為2025年6月1...
    2025-06-16 10:15:59
  • 實(shí)驗(yàn)室模型指向地震監(jiān)測(cè)新路徑

    近日,美國南加州大學(xué)研究人員在《國家科學(xué)院院刊》發(fā)表突破性成果:通過開發(fā)高精度實(shí)驗(yàn)室地震模型,首次將斷層表面微觀接觸面積的動(dòng)態(tài)變化...
    2025-06-13 15:56:24
  • 光學(xué)儀器廠商Santec LIS收購MOGLabs 進(jìn)軍量子技術(shù)市場(chǎng)

    Santec LIS Corporation宣布全資收購澳大利亞量子技術(shù)公司MOGLabs,正式進(jìn)軍量子領(lǐng)域。此次收購將拓展San...
    2025-06-11 15:06:29

版權(quán)與免責(zé)聲明

  • 凡本網(wǎng)注明“來源:化工儀器網(wǎng)”的所有作品,均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品,未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的,應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用,并注明“來源:化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者,本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
  • 本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源(非化工儀器網(wǎng))的作品,目的在于傳遞更多信息,并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé),不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí),必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源,并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
  • 如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題,請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系,否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。