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一針1300萬(wàn)天價(jià)藥物獲批臨床試驗(yàn) SMA藥物均落地中國(guó)市場(chǎng)
2022年01月20日 16:27:06 來(lái)源：化工儀器網(wǎng) 作者：江魚(yú) 點(diǎn)擊量：7438

諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在華藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得默示許可。如今，全球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚中國(guó)市場(chǎng)。

　　【化工儀器網(wǎng) 時(shí)事熱點(diǎn)】近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)于2021年10月21日提交的在華藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得默示許可。如今，全球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA藥物齊聚，解決了此前無(wú)藥可治的窘境。其中，渤健諾西那生鈉已納入2021年新版醫(yī)保藥品目錄，從此前50多萬(wàn)一針下降到3.3萬(wàn)一針。
 
　　SMA即脊髓性肌萎縮癥是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。該種疾病的特點(diǎn)是使人衰弱的肌肉萎縮、無(wú)力。SMA患兒主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢(shì)、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進(jìn)展，運(yùn)動(dòng)功能逐漸減退。由于新生兒患兒肌肉沒(méi)有力氣，可能會(huì)被誤診為缺血缺氧性腦病，或者因全身沒(méi)有力氣，誤診為腦癱或運(yùn)動(dòng)障礙，SMA誤診率極高，這也變相導(dǎo)致治療難度升級(jí)。SMA患者不僅壽命短，該病種還嚴(yán)重影響患者及看護(hù)者生活質(zhì)量。
 
　　本次獲批臨床的Zolgensma是一種基因療法，通過(guò)提供人類SMN基因的功能副本，通過(guò)單次靜脈注射持續(xù)的SMN蛋白表達(dá)來(lái)阻止疾病的進(jìn)展，從而解決SMA的遺傳根源。該藥由AveXis公司開(kāi)發(fā)，2019年5月被FDA批準(zhǔn)用于治療2歲以下、SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患兒。
 
　　Zolgensma作為全球首個(gè)SMA一次性基因療法，定價(jià)212.5萬(wàn)美元(折合人民幣約1358萬(wàn)元)，也被稱為“史上最貴藥物”。目前Zolgensma已在40多個(gè)國(guó)家獲批，據(jù)諾華的財(cái)報(bào)，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元，同比增長(zhǎng)151%，2021年上半年銷售額為6.34億美元，同比增長(zhǎng)69%，
 
　　目前，球僅批準(zhǔn)渤健、諾華、羅氏三款SMA治療藥物。除諾華Zolgensma剛在中國(guó)獲批臨床試驗(yàn)外，羅氏的Evrysdi也于2021年6月在中國(guó)獲批上市，成為首個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服治療藥物。此外，全球范圍內(nèi)SMA領(lǐng)域相關(guān)在研藥物也有十幾款處在不同的臨床階段。
 
　　值得一提的是渤健諾西那生鈉于2021年12月被納入最新醫(yī)保目錄，價(jià)格降至33000/支，降幅超90%。Spinraza于2019年2月獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。此前Spinraza國(guó)內(nèi)定價(jià)接近70萬(wàn)一支，2021年調(diào)整價(jià)格后降到55萬(wàn)/針，2021年12月，渤健諾西那生鈉被納入最新醫(yī)保目錄。2022年初，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄落地，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位SMA患者接受了渤健諾西那生鈉注射液、治療，該藥從70多萬(wàn)降價(jià)至3萬(wàn)多，大大減輕相應(yīng)群體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
 
　　然而也要看到，即使藥物已經(jīng)進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，藥物費(fèi)用大幅降低，但許多家庭收入仍在該費(fèi)用面前杯水車薪，成為壓垮整個(gè)家庭的“一根稻草”。如何讓天價(jià)藥適用于普羅大眾，真正變成救命藥，也將是整個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)的下一個(gè)努力方向。
 
　　(資料來(lái)源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)網(wǎng))
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