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AAV實心率飆升200%!Hieff Trans新型基因遞送系統,讓病毒產能‘質變’突圍

2025-5-12  閱讀(153)

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在基因治療與基因功能研究的浪潮中,腺相關病毒(AAV)因其安全性高、靶向性強等優勢,成為遞送基因工具的核心載體。然而,AAV病毒包裝過程中實心率低的問題始終困擾著科研與產業界——空殼病毒比例過高不僅降低有效病毒產量,還增加下游純化成本,甚至影響治療安全性。

 

 

 

如何突破這一技術瓶頸?翌圣生物全新升級的AAV病毒包裝轉染試劑,憑借顯著提高實心率、提升病毒有效產量的核心優勢,正在為AAV規?;a注入強勁動力!

 

 

AAV病毒實心率

 

決定產量與成本的關鍵指標

 

AAV病毒包裝過程中,僅有部分衣殼能成功裝載目的基因片段,形成具有感染能力的“實心病毒",其余則為無基因內容的“空殼病毒"。實心率直接決定了單位體積培養液中的有效病毒數量。若實心率低,即使總病毒顆粒數達標,真正具備功能的病毒占比仍不理想,導致實驗重復性差、動物注射劑量不足或基因治療成本高昂。

 

傳統轉染試劑常因載體質粒與輔助系統遞送效率不均、細胞毒性大導致包裝過程不穩定等問題,導致實心率普遍低于30%。如何在高密度培養中同步提升轉染效率和基因組裝載精準度,成為AAV生產提質增效的核心挑戰。

 

 

翌圣新型轉染試劑

 

四維創新,實現實心率躍升

 

翌圣生物基于十余年基因遞送技術積累,針對AAV包裝工藝痛點,開發出新一代高兼容性、低毒高效的新型轉染試劑,通過四大技術突破,將實心率提升200%以上,助力病毒產量翻倍增長!

 

圖 1. Hieff Trans ®新型轉染試劑修飾分子篩選

 

 

智能電荷動態調控

試劑采用的陽離子聚合物修飾技術,可動態適配不同質粒的電荷特性,實現多質粒同步高效遞送,確保病毒衣殼組裝與基因組裝載的精準協同,減少空殼形成。

 

 

 

 

細胞友好型緩釋遞送

傳統PEI試劑易因瞬間高濃度轉染引發細胞應激凋亡。翌圣試劑通過優化分子量與緩釋結構,在低細胞毒性下維持長時間高效轉染,保障病毒組裝關鍵期的穩定性,提升完整基因組裝載效率。

 

 

 

 

廣譜兼容,靈活適配

無論是懸浮還是貼壁培養工藝,翌圣試劑均能實現>90%轉染效率,且對血清培養基無特殊要求,可無縫銜接現有生產流程,大幅降低工藝開發成本。

 

 

 

 

數據驗證,效果可量化

測試結果顯示:使用翌圣新型AAV病毒包裝轉染試劑包裝AAV9血清型,實心率較傳統試劑提升1.8倍,顯著減少下游純化步驟中的目標病毒損耗。

 

  • 實心率200%翻倍提升

圖2.翌圣新型轉染試劑和Company P轉染試劑同時做AAV9病毒包裝,在DNA和轉染試劑比例為1:0.5和1:1時,病毒產量及實心率(病毒原液測試)均顯著優于競品

 

  • 相同病毒產量,轉染試劑用量直接減半

圖3.翌圣新型轉染試劑和Company P轉染試劑效果比較

 

 

 

 

 

從實驗室到產業化

 

高實心率帶來的全鏈條增益

 

  • 科研端:實心率提升使同等體積病毒液的動物注射有效性翻倍,減少重復實驗,加速課題進展。

  • 生產端:單位培養體積的有效產量提高,降低培養基、耗材及人工成本,特別適合大規模GMP生產。

  • 臨床端:高實心率的AAV產品可減少患者給藥劑量,降低免疫原性風險,提升治療安全性。

 

 

選擇翌圣

 

讓每一份投入產出高

 

  • 產品性能:翌圣新型轉染試劑在多種AAV血清型(如AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9)的生產中展現出的轉染效率,即使在轉染試劑用量減半的情況下,病毒產量依然顯著高于競品,同時具備高實心率和優化的復合物體積。

  • 產品資質: DMF備案,嚴格遵循GMP生產規范,確保產品質量和一致性,滿足國際標準。

  • 質量體系:翌圣生物嚴格遵循GMP質量管理體系生產,并通過ISO13485質量體系認證,確保產品的一致性和可靠性。

  • 滿足IND項目申報:翌圣轉染試劑已成功支持多家客戶完成IND項目申報,涵蓋CDE及FDA等國際標準,為客戶的項目申報提供了有力支持。

 

產品信息

 

 



產品名稱

產品規格

產品貨號

Hieff Trans® PEI AAV Transfection Reagent轉染試劑

1 mL /10 mL /100mL

40823ES03/40823ES10

/40823ES60

Hieff Trans® PEI AAV Transfection Reagent-GMP轉染試劑

10 mL /100 mL/1L

40824ES10/40824ES60

/40824ES80


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