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CELLSCRIPT™的使命是提供好的產(chǎn)品和技術(shù)，以制造和 使用RNA在細胞中進行翻譯，用于臨床研究和治療。

目前的產(chǎn)品包括用于體外轉(zhuǎn)錄的試劑盒， 使用帽類似物或加帽酶進行 5' RNA 加帽，以及 3' RNA 多聚腺苷酸化，以及用于制造封蓋的多合一試劑盒， poly（A）-tailed mRNA，用于細胞翻譯。

CELLSCRIPT™ 推出 INCOGNITO™ RNA 轉(zhuǎn)錄試劑盒 用于體外合成含有修飾核苷的RNA， 例如假尿苷 （Ψ） 和/或 5-甲基胞苷 （m5C） 代替 相應(yīng)的U或C經(jīng)典核苷（圖1）。這些套件 之所以如此命名，是因為加帽、多聚腺苷化和核苷修飾 RNA產(chǎn)物（稱為“隱身mRNA"）是偽z的 它們不會誘發(fā)先天性 免疫反應(yīng)的程度與相應(yīng)的未修飾程度相同 轉(zhuǎn)染到哺乳動物細胞中的 mRNA 表達多種 RNA傳感器。

如期刊文章1-3和專li申請4所述，INCOGNITO RNA 試劑盒和其他產(chǎn)品所采用的技術(shù) 基礎(chǔ)是由 Katalin Karikó 教授和 Drew Weissman 教授發(fā)明的 賓夕法尼亞大學，并d家授權(quán)給 CELLSCRIPT™ 用于所有使用領(lǐng)域。Weissman 和 Karikó 博士表明，隱身 mRNA 除了免疫原性較低外，還可在 比不含 修飾的核苷，在培養(yǎng)細胞（圖2）和整個細胞中 生物體（圖3）。隱身型 Ψ 和 m5C 修飾的 mRNA 編碼 KLF4、LIN28、cMYC、OCT4 和 SOX2 被反復(fù)轉(zhuǎn)染成 體細胞，如成纖維細胞和角質(zhì)形成細胞，導(dǎo)致高度 有效生成誘導(dǎo)多能干細胞。5

將編碼蛋白質(zhì)的 INCOGNITO mRNA 遞送至培養(yǎng)中的細胞 或在體內(nèi)對生物體具有產(chǎn)生治療作用的潛力 通過補償缺失或有缺陷的蛋白質(zhì)，過表達來發(fā)揮作用 所需的蛋白質(zhì)，誘導(dǎo)細胞表型的變化，或觸發(fā) 一種疾病特異性免疫反應(yīng)。因此，我們相信隱身 mRNA 在再生醫(yī)學中將有許多用途，例如： 細胞 編程;細胞療法;細胞、組織或器g移植 或維修;組織或器官工程;酶替代療法 療法;以及免疫療法或免疫調(diào)節(jié)療法。

聯(lián)系 CELLSCRIPT™ 討論用于制造 INCOGNITO 研究級或治療級的試劑盒 mRNA或未修飾的RNA，或可能定制生產(chǎn)適當?shù)?項目RNA的等級和規(guī)模。

引用

1.Karikó K， Buckstein M， Ni H， Weissman D. 免疫力 23：165-75,2005 年。抑制RNA識別 通過 Toll 樣受體：核苷修飾和 RNA的進化起源。 期刊論文

2.Karikó K， Muramatsu H， 威爾士 FA， Ludwig J， Kato H， Akira S， Weissman D. 分子療法 16：1833-40， 2008. 將假尿苷摻入 mRNA 中產(chǎn)生z越的非免疫原性 具有增加的翻譯能力和生物穩(wěn)定性的載體。 期刊論文

3.安德森 B. 村松 H， 納拉加特拉 SR， 貝維拉夸 P. 桑辛 L， Weissman D， Karikó K. 核酸研究 38： 5884–92, 2010.將假尿苷摻入 mRNA 可增強 通過減少PKR激活進行翻譯。 期刊論文

4.例如，美國專li申請?zhí)枴Ｃ绹?0090286852 期刊文章

5.Warren L， Manos PD， Ahfeldt T， Loh YH， Li H， Lau F， Ebina W， 曼達爾 PK、史密斯 ZD、邁斯納 A、戴利 GQ、布拉克 AS、柯林斯 JJ、 考恩 C、施萊格 TM、羅西 DJ。細胞干細胞。 7（5）： 549–50， 2010.

雜志 品

cellscript細胞翻譯產(chǎn)品：

1、mRNA生產(chǎn)：

-T7 mScript™ 標準 mRNA 生產(chǎn)系統(tǒng) 

2、體外研究轉(zhuǎn)錄：

-T7-FlashScribe™ 轉(zhuǎn)錄試劑盒

-T7-Scribe™ 標準 RNA IVT 試劑盒

-SP6-Scribe™ 標準 RNA IVT 試劑盒

3、轉(zhuǎn)錄后加帽：

-ScriptCap™ m7G 封蓋系統(tǒng)

-ScriptCap™ 2'-O-Methyltransferase Kit

-ScriptCap™ Cap 1 封蓋系統(tǒng)

4、共轉(zhuǎn)錄加帽：

-MessageMAX™ T7 ARCA-Capped Message Transcription Kit V2

5、轉(zhuǎn)錄后拖尾：

-A-Plus™ Poly（A） 聚合酶拖尾試劑盒

6、改良的NTP體外轉(zhuǎn)錄：

-INCOGNITO™ T7 Ψ-RNA 轉(zhuǎn)錄試劑盒 

-INCOGNITO™ SP6 Ψ-RNA 轉(zhuǎn)錄試劑盒

-INCOGNITO™ T7 5mC- & Ψ-RNA 轉(zhuǎn)錄試劑盒

-INCOGNITO™ T7 ARCA 5mC- & Ψ-RNA 轉(zhuǎn)錄試劑盒

7、mRNA脫帽：

-Cap-Clip™ 酸性焦磷酸酶

8、RNase抑制：

-ScriptGuard™ RNase 抑制劑

cellscript熱賣產(chǎn)品